國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日宣布，通過優(yōu)先審評(píng)審批程序，有條件地批準(zhǔn)了我國(guó)首款干細(xì)胞治療藥品——艾米邁托賽注射液上市。這款藥品專為治療14歲以上患者因血液系統(tǒng)疾病接受造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)的并發(fā)癥而設(shè)計(jì)，標(biāo)志著我國(guó)在罕見病治療領(lǐng)域取得了重要突破。
艾米邁托賽注射液的上市，為那些經(jīng)歷造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)移植物抗宿主病（GVHD）的患者提供了新的治療選擇。GVHD作為異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后的主要并發(fā)癥之一，嚴(yán)重時(shí)可能危及患者生命。該藥品作為處方藥，將在醫(yī)院內(nèi)由醫(yī)生根據(jù)處方用于治療相關(guān)疾病。
據(jù)了解，艾米邁托賽注射液是我國(guó)首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，特別適用于激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是一種多器官綜合征，可影響皮膚、胃腸道、肝臟、肺部和黏膜表面等多個(gè)部位，是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的重要原因之一。
盡管艾米邁托賽注射液的上市為特定患者群體帶來了福音，但專家強(qiáng)調(diào)，干細(xì)胞治療并非萬能藥。目前，間充質(zhì)干細(xì)胞在治療其他疾病方面的臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，尚未獲得確切的臨床安全有效性數(shù)據(jù)。因此，患者和公眾應(yīng)保持理性態(tài)度，避免盲目追求干細(xì)胞治療。
在免疫損傷、糖尿病、肝臟疾病等領(lǐng)域，干細(xì)胞藥物的臨床試驗(yàn)也在積極推進(jìn)。然而，專家提醒，任何未經(jīng)嚴(yán)格臨床試驗(yàn)驗(yàn)證的“干細(xì)胞產(chǎn)品”都存在潛在風(fēng)險(xiǎn)。一些不法商家甚至打著“口服干細(xì)胞”等旗號(hào)進(jìn)行虛假宣傳，誤導(dǎo)消費(fèi)者。事實(shí)上，目前尚無臨床證據(jù)證明口服干細(xì)胞具有治療作用。
國(guó)家藥監(jiān)局特別提示，間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品作為處方藥，必須在正規(guī)醫(yī)院中由醫(yī)生指導(dǎo)下使用，并嚴(yán)格按照說明書規(guī)定的適應(yīng)證、用法用量等要求規(guī)范操作。患者切勿在非醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行使用干細(xì)胞產(chǎn)品，以免引發(fā)發(fā)炎、異物反應(yīng)、感染等嚴(yán)重后果。
